경북대, 척수소뇌실조증 유전자 치료 전략 제시

국내 연구진이 희귀·난치성 뇌질환인 척수소뇌실조증의 최신 유전자 치료 연구를 종합 분석하고 차세대 맞춤형 치료 전략을 제시했다.경북대학교 생명공학부 김상룡 교수 연구팀은 척수소뇌실조증(SCA)의 유전자 치료 연구 동향과 향후 치료 전략을 정리한 리뷰논문을 발표했다.척수소뇌실조증은 유전자 변이로 발생하는 대표적인 유전성 신경퇴행성 질환으로, 보행 장애와 균형 감각 저하, 발음 이상, 운동 조절 장애 등이 점차 악화된다. 현재는 증상 완화와 재활 치료가 중심이며 질환 진행을 근본적으로 막는 치료법은 없는 실정이다.연구팀은 질환 유형별 발병 원인과 병리 기전을 분석하고, 안티센스 올리고뉴클레오타이드(ASO), RNA 간섭(RNAi), 크리스퍼(CRISPR) 유전자 편집, 아데노연관바이러스(AAV) 기반 유전자 보충 등 최신 유전자 치료 기술의 원리와 적용 가능성을 비교·분석했다.또 기술별 적용 가능한 질환 유형과 전임상·임상 연구 현황을 검토해 질환 아형에 따른 맞춤형 치료 전략과 향후 연구 방향을 제시했다. 아울러 뇌 조직 내 정확한 유전자 전달 기술과 안전성, 표적 특이성 확보, 장기 치료 효과 검증 등 실제 치료제 개발 과정에서 해결해야 할 과제도 함께 제안했다.이번 연구에는 경북대 생명공학부 석·박사통합과정 어혜미 학생이 제1저자로 참여했으며, 한국뇌연구원 김형준·김재광 박사와 경북대 의과대학 석경호·이호원 교수가 공동 연구진으로 참여했다. 연구 결과는 약리학 분야 국제학술지 '트렌즈 인 파마콜로지컬 사이언스(Trends in Pharmacological Sciences)'에 게재됐다.김상룡 경북대 교수는 "척수소뇌실조증의 유전자 치료 전략과 발전 방향을 체계적으로 정리한 연구"라며 "향후 치료 표적 발굴과 임상 연구에 도움이 될 것으로 기대한다"고 말했다.